Iwakaftor

Iwakaftor

Nazewnictwo Inne nazwy i oznaczenia farm. łac. ivacaftorum, VX-770, nazwa handlowa: Kalydeco
Ogólne informacje
Wzór sumaryczny	C24H28N2O3
Masa molowa	392,49 g/mol
Identyfikacja
Numer CAS	873054-44-5
PubChem	16220172
DrugBank	DB08820
SMILES CC(C)(C)C1=CC(=C(O)C=C1NC(=O)C1=CNC2=CC=CC=C2C1=O)C(C)(C)C
InChI InChI=1S/C24H28N2O3/c1-23(2,3)16-11-17(24(4,5)6)20(27)12-19(16)26-22(29)15-13-25-18-10-8-7-9-14(18)21(15)28/h7-13,27H,1-6H3,(H,25,28)(H,26,29) InChIKey PURKAOJPTOLRMP-UHFFFAOYSA-N
Właściwości Rozpuszczalność w wodzie poniżej 0,05 µg/ml
Niebezpieczeństwa Karta charakterystyki: dane zewnętrzne firmy Cayman Chemical [dostęp: 2016-05-19] Globalnie zharmonizowany system klasyfikacji i oznakowania chemikaliów Substancja nie jest klasyfikowana jako niebezpieczna według kryteriów GHS (na podstawie podanej karty charakterystyki). NFPA 704 Na podstawie podanego źródła 0 0 0
Jeżeli nie podano inaczej, dane dotyczą stanu standardowego (25 °C, 1000 hPa)
Klasyfikacja medyczna
ATC	R07AX02, R07AX30
Stosowanie w ciąży	kategoria B
Farmakokinetyka Okres półtrwania 12 h Wiązanie z białkami osocza i tkanek 99% Metabolizm wątrobowy (CYP3A4, CYP3A5) Wydalanie 87,8% z kałem
Uwagi terapeutyczne Drogi podawania doustna

Iwakaftor (łac. ivacaftorum) – wielofunkcyjny organiczny związek chemiczny z grupy chinolonów, lek stosowany w leczeniu mukowiscydozy, wzmacniający działanie białka CFTR.

Mechanizm działania

Iwakaftor zwiększa otwarcie kanału chlorkowego tworzonego przez białko CFTR poprzez fosforylację, niezależnie od adenozyno-5′-trifosforanu (ATP), jednakże dokładny mechanizm jest nieznany. Klinicznie iwakaftor powoduje zmniejszenie się ilości chlorków w pocie, poprawę natężonej objętości wydechowej pierwszosekundowej (FEV1), zmniejszenie ryzyka ponownej kolonizacji pałeczką ropy błękitnej, zwiększoną obecność Prevotella, poprawę klirensu śluzowo-rzęskowego, zwiększenie wskaźnika masy ciała (BMI), normalizację alkalizacji pokarmu w dwunastnicy.

Zastosowanie

• leczenie pacjentów z mukowiscydozą, w wieku 6 lat i starszych, o masie ciała nie mniejszej niż 25 kg, z jedną z następujących mutacji bramkowania genu CFTR (klasy III): G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N lub S549
• leczenie pacjentów z mukowiscydozą w wieku 18 lat i starszych z mutacją R117H genu CFTR

W 2016 roku iwakaftor był dopuszczony do obrotu w Polsce, w preparacie prostym oraz złożonym z lumakaftorem.

Działania niepożądane

Iwakaftor może powodować następujące działania niepożądane, występujące u ≥8% pacjentów, z częstością wyższą niż w grupie z placebo:

• ból głowy
• ból gardła
• zapalenia górnych dróg oddechowych
• blokada nosa
• ból brzucha
• przeziębienie
• biegunka
• wysypka
• nudności
• zawroty głowy

Linki zewnętrzne

• Strona o leku Kalydeco (iwakaftor) przeznaczona dla pacjentów. [dostęp 2016-05-19]. (ang.).