Lumakaftor

Lumakaftor

Nazewnictwo Inne nazwy i oznaczenia farm. łac. lumacaftorum, VX-9809, nazwa handlowa: Orkambi
Ogólne informacje
Wzór sumaryczny	C24H18F2N2O5
Masa molowa	452,40 g/mol
Identyfikacja
Numer CAS	936727-05-8
PubChem	16678941
DrugBank	DB09280
SMILES CC1=C(N=C(C=C1)NC(=O)C2(CC2)C3=CC4=C(C=C3)OC(O4)(F)F)C5=CC(=CC=C5)C(=O)O
InChI InChI=1S/C24H18F2N2O5/c1-13-5-8-19(27-20(13)14-3-2-4-15(11-14)21(29)30)28-22(31)23(9-10-23)16-6-7-17-18(12-16)33-24(25,26)32-17/h2-8,11-12H,9-10H2,1H3,(H,29,30)(H,27,28,31) InChIKey UFSKUSARDNFIRC-UHFFFAOYSA-N
Niebezpieczeństwa Karta charakterystyki: dane zewnętrzne firmy Synthonix [dostęp: 2016-05-21] Globalnie zharmonizowany system klasyfikacji i oznakowania chemikaliów Na podstawie podanej karty charakterystyki Uwaga Zwroty H H302, H319 Zwroty P brak zwrotów P
Klasyfikacja medyczna
ATC	R07AX30
Stosowanie w ciąży	kategoria B
Farmakokinetyka Okres półtrwania 26 h Wiązanie z białkami osocza i tkanek 99% Metabolizm wątrobowy (CYP3A4) Wydalanie 51% z kałem
Uwagi terapeutyczne Drogi podawania doustna

Lumakaftor (łac. lumacaftorum) – wielofunkcyjny organiczny związek chemiczny, lek stosowany w leczeniu mukowiscydozy, zwiększający obecność zmutowanego białka CFTR (F508del-CFTR) na powierzchni komórki.

Mechanizm działania

Lumakaftor poprawia przetwarzanie oraz transport F508del-CFTR, zwiększając ilość tego białka na powierzchni komórki. Klinicznie lumawakaftor powoduje zmniejszenie się ilości chlorków w pocie, jednakże nie powoduje poprawy natężonej objętości wydechowej pierwszosekundowej (FEV1). Dla osiągnięcia efektu klinicznego niezbędne jest skojarzenie lumakaftoru z iwakaftorem.

Zastosowanie

• leczenie pacjentów z mukowiscydozą w wieku 12 lat i starszych z homozygotyczną mutacją F508del genu CFTR

W 2016 roku lumakaftor był dopuszczony do obrotu w Polsce w preparacie złożonym z iwakaftorem.

Działania niepożądane

Lumakaftor w skojarzeniu z iwafaktorem może powodować następujące działania niepożądane, występujące u ≥5% pacjentów, z częstością wyższą niż w grupie z placebo:

• duszność
• przeziębienie
• nudności
• biegunka
• zapalenia górnych dróg oddechowych
• zmęczenie
• problemy z oddychaniem
• wzrost poziomu kinazy kreatynowej w osoczu krwi
• wysypka
• nadmierne wydalanie gazów jelitowych
• wodnisty katar
• grypa

Linki zewnętrzne

• Strona o leku Orkambi (lumakaftor/iwakaftor) przeznaczona dla pacjentów. [dostęp 2016-05-21]. (ang.).