Onasemnogen abeparwowek

Onasemnogen abeparwowek (nazwa handlowa Zolgensma) – lek terapii genowej stosowany w leczeniu rdzeniowego zaniku mięśni (SMA). Najdroższy lek świata. Podawany jako jednorazowy wlew dożylny. Został opracowany przez amerykański start-up biotechnologiczny AveXis, który został przejęty przez Novartis w 2018 roku.

Działanie

Lek jest biofarmaceutykiem składającym się z kapsydów wirusa AAV9 zawierających transgen SMN1 wraz z syntetycznymi promotorami. Podany pacjentowi wektor wirusowy dostarcza poprawny gen do komórek neuronów ruchowych, naprawiając ich kod genetyczny.

Ekonomia

Cena katalogowa leku wynosi 2,125 mln dolarów (ponad 9 mln złotych), co czyni go najdroższym lekiem na świecie od 2019 r.

Od 1 września 2022 roku w Polsce lek Zolgensma jest refundowany przez NFZ dzieciom z SMA w wieku do 6 miesięcy.